Le médicament le plus dispendieux du monde sera offert au Québec au grand soulagement de plusieurs parents

Le Zolgensma, un médicament distribué pour les enfants qui souffrent d'amyotrophie spinale, sera distribué au Québec à compter du 20 octobre. Il l'est d'ailleurs déjà en Ontario et en Alberta. Cette maladie s'attaque aux muscles, à la déglutition, à la respiration, puis au coeur.

Ce médicament serait le plus cher au monde puisqu'il coûte 2,8 millions de dollars la dose. Incroyable! Cela étant dit, il va de soi que des familles sautent de joie! De plus, une seule dose suffit!

Ce médicament produit par la pharmaceutique Novartis, n'a pas la propriété de guérir cette maladie. Par contre, il freine carrément l'apparition des handicaps.

D'ailleurs, la Dre Maryam Oskoui, neurologue à l'Hôpital de Montréal pour enfants, a mentionné que les enfants qui commencent un traitement avant l'apparition de leurs premiers symptômes, que ce soit le Zolgensma ou un autre médicament, vont se développer normalement.


En Ontario, l'amyotrophie spinale fait partie de la liste des maladies rares qui sont dépistées dès la naissance des enfants. Dre Oskoui plaide donc grandement pour qu'il en soit ainsi aussi au Québec.

Autrement dit, plus vite la maladie est décelée, plus grandes sont les chances que ces enfants atteints se développent normalement!

Annabelle et Élisabeth

Ces deux soeurs de 2 et 21 mois, sont atteintes de la rare maladie. La petite Annabelle correspond aux critères établis par l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux et pourra recevoir la dose unique de la thérapie génique. Pour la soeur aînée, par contre, elle est toujours soumise à l'étude.

Julie Trubiano, la maman des fillettes, a déclaré : « Je capote! Hier soir, c'était la première fois que je m'entendais rire depuis des mois. »

Il faut dire que présentement au Québec, la plupart des enfants qui souffrent d'amyotrophie spinale endurent sept ponctions lombaires et sept injections, sous anesthésie générale, dans l'année qui suit le diagnostic. Le traitement est ensuite répété tous les quatre mois pour le reste de leurs jours.

La mère prétend que ce sont des moments extrêmement pénibles pour ses filles. Lorsqu'ils se présentent à l'hôpital, l'aînée hurle, car elle sait ce qui l'attend, tandis que la petite Annabelle crie et pleure au désespoir pendant 30 minutes dans la salle d'intervention.

Nous sommes vraiment heureux qu'Annabelle puisse jouir de ce médicament. En espérant qu'Élisabeth puisse y avoir accès aussi.

Nous vous souhaitons bonne chance pour la suite des choses!

Source : Lapresse.ca